Taligluseraz Alfa içeren ilaçlar

Bu etkin maddeyi içeren ürünler

Fiyata göre artan sırada listelenmiştir; fiyatı yayımlanmayan ürünler sonda yer alır.

Bu maddeyi üreten firmalar

Gebelik kategorisi

Kısa ürün bilgisinden alınmıştır; ürüne göre değişebileceği için kendi ilacınızın prospektüsünü esas alın.

Farmakolojik özellikler

Aşağıdaki metin ELELYSO 200 U inf. çözelti için LIYO. toz 1 flakon ürününün kısa ürün bilgisinden alınmıştır. Kaynak, farmakolojik bilgiyi etkin madde bazında değil ürün bazında yayımladığı için temsili bir ürün gösteriliyor.

• 5. FARMAKOLOJİK ÖZELLİKLER

5.1. Farmakodinamik özellikler

Farmakoterapötik grup: Diğer sindirim sistemi ve metabolizma ürünleri, Enzimler ATC kodu: A16AB11

Etki mekanizması

Gaucher hastalığı, β-glukoserebrosidaz aktivitesinin fonksiyonel eksikliği ile karakterize nadir görülen genetik bir bozukluktur. Bu, glukoserebrosidaz geni olan 1 q21-q31 kromozomu ile eşleşen gendeki heterojen bir mutasyon grubundan kaynaklanmaktadır. GH sınıflandırması, kompleks nörolojik semptomların yokluğuna (nöronopatik olmayan GH [NOGH]) ya da varlığına (nöronopatik GH [NGH]) göre yapılmaktadır. ERT, periferik hastalığın tedavisine yöneliktir. Protein, kan-beyin bariyerini geçemez ve bu nedenle, nöronopatik hastalığın nörolojik semptomları açısından bir fayda sağlamaz.

β-glukoserebrosidaz, lizozomlarda doğal olarak aktiftir ve glikolipid glukoserebrosidazın, seramid ve glikozla sonuçlanacak şekilde hidrolizini katalizler; başka bir alternatif bozunma yolağı yoktur. Monosit/makrofaj türevli hücrelerin lizozomal bölümlerinde aşırı glukoserebrozid birikimi, karakteristik Gaucher hücresine yol açar. Patolojiye yol açan, bu lipid yüklü makrofajların birikmesidir. Gaucher hücrelerinin birikmesi, karaciğer ve dalakta çok büyük çapta büyümeye neden olur. Splenomegali, trombositopeni ile ilişkilidir. Kemik tutulumu, kemikte anormal yeniden şekillenme, kemik enfarktüsleri, avasküler nekroz ve çok şiddetli kemik ağrısı epizodları ("kemik krizleri") içeren kemik ağrısına yol açabilir.

Klinik çalışmalarda ELELYSO, dalak ve karaciğer boyutunu küçültmüş ve anemi ile trombositopenide iyileşme sağlamıştır.

Ayrıntılı farmakoloji

Taligluseraz alfa, glikolipid glukoserebrosidaz glikoz ve seramid hidrolizini katalizleyen insan lizozomal enzimi ß-glukoserebrosidazın rekombinant aktif bir formudur.

Farmakoloji programı, taligluseraz alfanın birincil farmakodinamiğinin değerlendirildiği bir dizi in vitro çalışmadan oluşmuştur.Taligluserazalfaaktivitesi, bu çalışmaların bazılarında

sıçan, tavşan, insan ve maymun makrofajları tarafından alımı da değerlendirilmiştir. Merkezi

Sinir Sistemi (MSS), solunum sistemi ve kardiyovasküler sistem üzerindeki potansiyel olumsuz etkileri, klinik bulguların izlenmesi ve elektrokardiyogramların (EKG) tek ve/veya tekrarlı dozlu toksisite çalışmalarında kaydedilmesi ile değerlendirilmiştir. Taligluseraz alfa ve imigluseraz, floresan kısa zincirli bir doğal substrat analoğuna karşı benzer enzim kinetiği sergilemiştir. Taligluseraz alfa ve imigluseraz, fare ve insan periton makrofajları tarafından alınmış ve internalizasyondan sonra enzimatik aktivitesini sürdürmüştür. Taligluseraz alfa alımının imigluseraz alımından daha yüksek olma eğiliminde olduğu gözlenmiştir. Her iki ürünün alımı, mannoz (Man/GIcNac) reseptörleri için özel bir ligand olan maya mannozu ile inhibe edilmiştir.

Sıçan, tavşan, insan ve maymunlardan elde edilen makrofajlar, taligluseraz alfa ile in vitro olarak inkübe edilmiştir. Taligluseraz alfanın konsantrasyona bağlı alımı, bu türlerin hepsinde gözlenmiştir. Ayrıca, mannoz, %50 ile %90 arasında değişen bir alım inhibisyonu göstermiştir. Bu veriler, klinik olmayan toksikoloji programında (fare, sıçan, maymun ve tavşanlarda) kullanılan türlerin ilişkili olduğunu ve bu nedenle, güvenlilik verilerinin insanlardaki potansiyel advers etki riskinin değerlendirilmesinde uygun görüldüğünü doğrulamıştır .

Klinik çalışmalar

Çalışma demografik bilgileri ve çalışma tasarımı

Çalışma no

Çalışma tasarımı

Dozaj, uygulama yolu ve süresi

Çalışma gönüllü sayısı (n = sayı)

Yaş ortalaması (Aralık)

Cinsiyet

PB-06-001

Temel çalışma

Faz III, çok merkezli, randomize, çift kör, paralel gruplu, doz aralığı

→ Ürünün tam prospektüsünü görün

Sık sorulanlar

Uyarı: Bu sayfa TİTCK kaynaklı ürün verilerinden derlenmiştir. Etkin maddeye ilişkin doz, etki mekanizması ve yan etki bilgisi için kendi ilacınızın prospektüsünü okuyun ve hekiminize danışın.