Laronidase içeren ilaçlar

Bu etkin maddeyi içeren ürünler

Fiyata göre artan sırada listelenmiştir; fiyatı yayımlanmayan ürünler sonda yer alır.

Bu maddeyi üreten firmalar

Gebelik kategorisi

Kısa ürün bilgisinden alınmıştır; ürüne göre değişebileceği için kendi ilacınızın prospektüsünü esas alın.

Farmakolojik özellikler

Aşağıdaki metin ALDURAZYME 100 U/ml inf. için konsantre çözelti 5 ml ürününün kısa ürün bilgisinden alınmıştır. Kaynak, farmakolojik bilgiyi etkin madde bazında değil ürün bazında yayımladığı için temsili bir ürün gösteriliyor.

• 5. FARMAKOLOJİK ÖZELLİKLER

5.1. Farmakodinamik özellikler

Farmakoterapötik grup : Enzimler ATC kodu : A16AB05

Mukopolisakkarid depolama bozukluklan glikosaminoglikanlann (GAGs) katabolizmaları için gerekli olan spesifik lizozomal enzimlerin eksikliği ile oluşurlar. MPS I, dermatan sülfat ve heparan sülfatın terminal oc-L-iduronik artıklarının hidrolizini katalize eden lizozomal hidrolaz olan a-L-iduronidazın eksikliği ile karakterize, heterojen ve multisistemik bir bozukluktur, a- L- iduronidaz aktivitesinin azalması veya eksikliği sonucunda birçok hücre tipi ve dokusunda glikozaminoglikanlann (GAGs), dermatan sülfat ve heparan sülfatın birikmesine neden olmaktadır.

Enzim replasman tedavisinin amacı, birikmiş olan substratın hidrolize olması için yeterli enzim aktivitesini sağlamak ve daha fazla birikmeyi önlemektir. İntravenöz infüzyondan sonra, laronidaz sistem tarafından hızlıca taşınır ve muhtemelen mannose -6 fosfat

7 i

reseptörleri yoluyla hücrelerdeki lizozomlara alınır.

Saflaştırılmış laronidaz molekül ağırlığı yaklaşık 83 kD olan bir glikoproteindir. Laronidaz, N-terminusun parçalanmasıyla 628 aminoasitten oluşmuştur. Molekül oligosakkarid modifikasyon bölgelerine bağlanmış 6 azot içermektedir.

ALDURAZYME ile yapılan iki klinik çalışma esas olarak MPS Tin hepatomegali, eklem katılığı, kısıtlayıcı akciğer hastalığı, üst solunum yolu tıkanıklığı ve göz hastalığı gibi sistemik yerleşimlerini değerlendirmek üzere odaklanmıştır. Bugüne kadar hastalığın nörolojik yerleşimleri üzerindeki faydasını gösteren bir klinik veri mevcut değildir.

ALDURAZYME’ın etkinliği ve güvenliliğini belirleyebilmek için üç klinik çalışma yürütülmüştür. Klinik çalışmalardan biri ALDURAZYME’ın MPS I’in kötü dayanıklılık, restriktif akciğer hastalığı, üst solunum yolu obstrüksiyonu, azalmış eklem hareket açısı, hepatomegali ve görme bozukluğu gibi sistemik tutulumlan üzerine olan etkilerine odaklanmıştır. Bir çalışma ALDURAZYME’ın 5 yaşmdan küçük hastalardaki güvenliliği ve farmakokinetiği değerlendirilmiştir, ancak bazı etkinlik değerlendirilmeleri de dahil edilmiştir. Üçüncü çalışma ALDURAZYME’ın farklı doz rejimlerinin güvenliliğini değerlendirmek için yürütülmüştür.

Bugüne kadar hastalığın nörolojik tutulumlarına karşı yararı kanıtlayan herhangi bir klinik veri gösterilememiştir.

ALDURAZYME’ın güvenilirliği ve etkinliği; yaşlan 6-43 arasında değişen 45 hastayı kapsayan randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 çalışmada değerlendirilmiştir. Her ne kadar çalışmaya hastalığın tüm özelliklerini taşıyan hastalar alınmışsa da, sadece şiddetli derecede fenotip olan bir hasta dışında hastaların büyük çoğunluğu orta derecede fenotiptir. Çalışmaya alınan hastalar, FVC’si (Zorlu Vital Kapasite) % 80’den az, 6 dakika ayakta kalabilen ve 5 metre yürüyebilen hastalardır.

Hastalara 26 hafta boyunca her hafta 100 U/kg ALDURAZYME veya plasebo uygulanmıştır. Etkinlik değerlendirmesi için primer etkinlik sonlanım noktası, tahmin edilen normal FVC yüzdesinde değişik ve 6 dakikalık yürüme testinde katedilen gerçek mesafedir. Tüm hastalar daha sonra her hafta 100 U/kg ALDURAZYME’ın uygulandığı 3.5 yıl süren (182 hafta) açık uzantı çalışmasına alınmıştır.

26 haftalık tedavi sonrasında, aşağıda gösterildiği gibi plasebo ile karşılaştmldığında ALDURAZYME ile tedavi edilen hastalar solunum fonksiyonu ve yürüme kabiliyetinde belirgin iyileşme göstermişlerdir.

Faz 3, 26 haftalık tedavide plasebo karşılaştırmalı çalışma

p değeri

Güven Aralığı (95%)

FVC’de öngörülen yüzde

(yüzde puan)

ortalama

5.6

median

3.0

→ Ürünün tam prospektüsünü görün

Sık sorulanlar

Uyarı: Bu sayfa TİTCK kaynaklı ürün verilerinden derlenmiştir. Etkin maddeye ilişkin doz, etki mekanizması ve yan etki bilgisi için kendi ilacınızın prospektüsünü okuyun ve hekiminize danışın.