Eftrenonakog Alfa (faktor Ix) içeren ilaçlar

Bu etkin maddeyi içeren ürünler

Fiyata göre artan sırada listelenmiştir; fiyatı yayımlanmayan ürünler sonda yer alır.

Bu maddeyi üreten firmalar

Gebelik kategorisi

Kısa ürün bilgisinden alınmıştır; ürüne göre değişebileceği için kendi ilacınızın prospektüsünü esas alın.

Farmakolojik özellikler

Aşağıdaki metin ALPROLIX 1000 IU enjeksiyonluk çözelti hazırlamak için toz ve çözücü ürününün kısa ürün bilgisinden alınmıştır. Kaynak, farmakolojik bilgiyi etkin madde bazında değil ürün bazında yayımladığı için temsili bir ürün gösteriliyor.

• 5. FARMAKOLOJİK ÖZELLİKLER

5.1. Farmakodinamik özellikler

Farmakoterapötik grup: Antihemorajikler, kan koagülasyon faktörü IX ATC kodu: B02BD04

Etki mekanizması

Faktör IX, yaklaşık 55.000 Dalton molekül ağırlığında tek zincirli bir glikoproteindir. K vitamini bağımlı bir pıhtılaşma faktörüdür. Faktör IX, intrinsik pıhtılaşma yolağında faktör XIa ile ve ekstrinsik yolakta faktör VII/doku faktör kompleksi ile aktive edilir. Aktive edilmiş faktör IX, aktive edilmiş faktör VIII ile birlikte faktör X'u aktive eder. Aktive edilmiş faktör X, protrombini trombine dönüştürür. Trombin daha sonra fibrinojeni fibrine dönüştürür ve pıhtı oluşumu gerçekleşir.

Hemofili B, faktör IX seviyelerindeki azalmaya bağlı olarak ortaya çıkan cinsiyete bağlı kalıtımsal bir kan pıhtılaşma bozukluğudur ve kendiliğinden veya kaza ya da cerrahi travmalar sonucunda eklemlerde, kaslarda veya iç organlarda kanamaya neden olur. Replasman tedavisi ile plazma faktör IX seviyeleri artar ve böylelikle faktör eksikliğinin geçici olarak düzeltilmesi ve kanama eğilimlerinin düzeltilmesi sağlanır.

ALPROLIX (eftrenonakog alfa), insan immünoglobülini G1'in Fc domenine kovalent olarak bağlı insan pıhtılaşma faktörü IX'dan oluşan uzun etkili, tamamen rekombinant bir füzyon proteinidir ve rekombinant DNA teknolojisi ile üretilir.

İnsan immünoglobülini G1'in Fc bölgesi, neonatal Fc reseptörüne bağlanır. Bu reseptör yaşam süresince eksprese edilir ve bu immünoglobulinleri dolaşıma geri döndürerek bu proteinleri lizozomal degradasyondan koruyan doğal bir yolağın parçasıdır; bu da proteinlerin yarı ömürlerinin uzaması ile sonuçlanır.

Klinik etkililik ve güvenlilik

ALPROLIX'in güvenliliği, etkililiği ve farmakokinetik özellikleri, iki çok uluslu, açık etiketli önceden tedavi edilmiş hastalarda (PTP'ler) yapılan pivotal çalışmada değerlendirilmiştir: Çalışma I olarak anılan erişkinlerde ve ergenlerde bir faz 3 çalışma ve Çalışma II olarak anılan bir faz 3 pediatrik çalışma (bkz. Pediyatrik popülasyon). ALPROLIX'in güvenliliği ve etkililiği, şiddetli hemofili B'li önceden tedavi edilmemiş hastalarda (PUP'lar) da değerlendirilmiştir (Çalışma IV), bkz. Pediyatrik popülasyon.

Çalışma I'de 2 profilaktik tedavi rejiminin (50 I.U. (kg dozlama ile sabit haftalık aralık ve her 10 günde bir başlayan 100 I.U./kg ile bireyselleştirilmiş aralık) etkililiği, gerektiğinde uygulanan tedavi ile karşılaştırılmıştır. Çalışmaya şiddetli hemofili B'si (≤ %2 endojen FIX aktivitesi) olan, önceden tedavi edilmiş toplam 123 erkek hasta kaydedilmiştir (12-71 yaş). Bütün hastalara ALPROLIX tedavisi uygulanmıştır ve 77 haftaya kadar takip edilmişlerdir.

Çalışma I'i tamamlayan 123 gönüllüden 93'ü, 6.5 yıl medyan toplam takip süresi ile Çalışma III'e (uzatma çalışması) kaydedilmiştir.

Ek olarak, Yıllık Kanama Oranları (ABR), farklı faktör konsantrasyonları arasında ve farklı klinik çalışmalar arasında benzer değildir

Sabit haftalık ve bireyselleştirilmiş aralıklarda profilaksi

Çalışma I'de sabit haftalık tedavi kolundaki gönüllüler için medyan haftalık doz 45.17 I.U./kg olmuştur (çeyrek değerler genişliği (IQR) 38.1-53.7). Etkililik için değerlendirilebilir gönüllülerde karşılık gelen medyan ABR 2.95'tir (IQR: 1.01-4.35) ve Çalışma III (1.85 (IQR: 0.76-4.0)) boyunca benzer kalmıştır. Gönüllülerin Çalışma III'te spontan eklem kanaması medyan 0.38 (IQR: 0.00-1.43) olmuştur.

Çalışma I'de bireyselleştirilmiş aralıklı tedavi kolundaki gönüllüler için medyan dozlama aralığı 12.53 gün (IQR: 10.4-13.4) olmuştur. Karşılık gelen medyan ABR 1.38 (IQR: 0.00-3.43) olmuştur ve Çalışma III (1.85 (IQR: 0.76-4.00)) boyunca benzer kalmıştır.

Her iki profilaktik tedavi rejimi için Çalışma I ile karşılaştırıldığında Çalışma III'te (uzatma çalışması) dozlama aralıkları ve faktör konsumpsiyonu benzer kalmıştır.

Bireyselleştirilmiş profilaksi sırasında gönüllülerin %42'sinde ve haftalık profilaksi sırasında gönüllülerin %23'ünde kanama epizotları yaşanmamıştır. Bireyselleştirilmiş aralık profilaksisindeki başlangıçta ≥1 hedef eklemi olan gönüllülerin oranı haftalık profilaksiden daha düşük olmuştur (sırasıyla %27.6 ve %57.1).

Kanama tedavisi

Çalışma I sırasında gözlenen 636 kanama olayının %90.4'ü 1 enjeksiyon ile ve toplamda

%97.3'ü 2 veya daha az enjeksiyon ile kontrol edilmiştir. Bir kanama epizodunu tedavi etmek için enjeksiyon başına medyan ortalama doz 46.07 (IQR: 32.86-57.03) I.U./kg olmuştur. Bir kanama epizodunu tedavi etmek için medyan toplam doz, haftalık profilaksi kolunda

51.47 I.U./kg (IQR: 35.21-61.73), bireyselleştirilmiş aralık profilaksi kolunda 49.62 I.U./kg (IQR: 35.71-94.82) ve gerektiğinde uygulanan tedavi kolunda 46.58 I.U./kg (IQR: 33.33-59.41) olmuştur.

Perioperatif tedavi (cerrahi profilaksi)

Çalışma I'de ve Çalışma III'te toplam 35 majör cerrahi prosedür gerçekleştirilmiştir ve 22 gönüllü (21 erişkin ve ergen, 12 yaşın altında 1 pediatrik hasta) değerlendirilmiştir. 35 majör cerrahinin 28'i (%80.0) operasyon sırasında hemostazı korumak için tek bir pre-operatif doz gerektirmiştir. Operasyon sırasında hemostazı korumak için enjeksiyon başına medyan ortalama doz 94.7 I.U./kg olmuştur (aralık: 49 ila 152 I.U./kg). Operasyon günü toplam doz 49'dan 341 I.U./kg'a değişiklik göstermiştir ve 14 günlük perioperatif dönemde toplam doz 60 ila 1947 I.U./kg aralığında olmuştur.

→ Ürünün tam prospektüsünü görün

Sık sorulanlar

Uyarı: Bu sayfa TİTCK kaynaklı ürün verilerinden derlenmiştir. Etkin maddeye ilişkin doz, etki mekanizması ve yan etki bilgisi için kendi ilacınızın prospektüsünü okuyun ve hekiminize danışın.